BioMarin Pharmaceutical chcel novou terapiou s názvom Roctavian liečiť dedičnú poruchu zrážanlivosti krvi – hemofíliu A. Malo ísť o jeden z jej najväčších triumfov a zároveň vstupenku do sveta génových terapií.
Zatiaľ si ale Roctavian od uvedenia na trh v júni 2023 zaplatil iba jeden pacient zo Spojených štátov. Firma je z výsledkov sklamaná, keďže podľa jej prognóz mala na terapii zarobiť vyše sto miliónov dolárov. Podobný budíček podľa Bloombergu dostali aj ostatní poskytovatelia génových terapií.
Trpké prebudenie
„Mnohé z terapií nezaznamenali taký úspech, v aký sme dúfali,“ priznal biotechnologický analytik Luca Issi zo spoločnosti RBC Capital Markets. Čoraz viac firiem má problém nájsť pre svoje produkty publikum. Mnohí výrobcovia na vlastnej koži pocítili, aké ťažké je predať terapie, ktorých cena a náklady na výrobu sa pohybujú v miliónoch dolárov.
„Pokrok bol pomalší, než si ktokoľvek predstavoval,“ priznal riaditeľ BioMarinu Alexander Hardy.
Približne dvetisíc génových terapií sa v súčasnosti nachádza v rôznych štádiách vývoja. Mnohé z nich sú určené na liečbu rakoviny a zriedkavých chorôb. Jednou z najväčších prekážok je ich cena, ktorá situáciu komplikuje nielen výrobcom liekov, ale aj poisťovniam. Génové terapie totiž často stoja niekoľko miliónov dolárov, pričom zisky z nich sú minimálne. To môže z dlhodobého hľadiska odradiť nejedného investora.
Hľadajú sa pacienti
Výrobcovia liekov, ktorí vyvíjajú jednorazové lieky, čelia ďalšej výzve – klesajúcemu počtu pacientov. Počet nových amerických pacientov spôsobilých na liečbu génovými terapiami by sa mal v období rokov 2025 až 2034 znížiť o tretinu. Výdavky na tieto liečby majú klesnúť z 25,3 miliardy dolárov v roku 2026 na 21 miliárd dolárov v roku 2034.
Nie všetci pacienti navyše splnia kritériá pre určité terapie, pretože ich imunitný systém útočí na neškodný vírus, ktorého úlohou je doručiť gény do určených buniek. Nedávna štúdia týkajúca sa vyše 500 pacientov s hemofíliou A odhalila, že až 59 percent z nich má v tele protilátky voči rôznym typom vírusov používaných pri génových terapiách.
Ďalším problémom je, že každý vyliečený pacient znamená o jedného pacienta na potenciálnom trhu menej. Pre akúkoľvek génovú terapiu náklady klesajú, pretože počiatočná skupina jedincov s chorobou je oveľa početnejšia než celkový ročný prísun nových pacientov s daným ochorením, vysvetlil ekonóm Jonathan Gruber z Massachusettského technologického inštitútu.
Terapie navyše so sebou prinášajú aj riziká. Nové formy génovej terapie na liečbu kosáčikovitej anémie si napríklad vyžadujú užívanie silných liekov proti rakovine, čo pacientom môže spôsobiť neplodnosť.
Ďalšie dôležité správy
